健保總額明年將破兆 台灣自研億元罕病基因藥物進入給付審查

健保署長石崇良日前出席台灣精準醫學學會(TPMS)舉辦的「再生醫療臨床試驗教育訓練課程」，分享健保財務與精準醫療發展現況。他透露，今年健保總額已達9,286億元創歷年新高，明年若加上公務預算及癌藥基金等約兩百億元的挹注，整體健保投資將首度突破一兆元大關。根據2026年健保總額範圍草案，若採高推估5.5%成長方案，明年健保總額將達9,883.1億元。石崇良指出，隨著精準醫療發展，高價創新藥物的給付成為健保重要課題。目前食藥署已核准6項基因治療產品，其中5款申請健保給付，2款已獲核准：一是治療脊髓肌肉萎縮症(SMA)的注射針劑，健保給付4,900萬元；二是用於急性淋巴性白血病與瀰漫性大B細胞淋巴瘤的CAR-T細胞免疫治療，健保核價819萬元。石崇良特別提到，目前審查中的三款基因治療藥物之一，是由台大醫院胡務亮教授團隊研發的AADC缺乏症基因治療製劑，每劑高達1億元。AADC缺乏症患者因基因變異導致多巴胺缺乏，影響神經系統功能，平均壽命僅7歲。臨床試驗顯示，接受基因治療後患者壽命可延長至20多歲，展現台灣在基因治療領域的研發實力。此藥物已技轉給美國藥廠，目前正在健保專家會議審查階段。此外，石崇良也透露，國際上已有國家將CAR-T細胞治療從第三線提升為第二線治療選項，與骨髓移植並列。台灣目前CAR-T治療僅適用於化療後且骨髓移植失敗或無法進行骨髓移植的患者，相關臨床效益評估正在進行中。